SRT2104 → Inborn Errors of Cobalamin Metabolism

Original Indication

SIRT1 activator, investigated for metabolic disorders, aging, etc. (Not an azole/antifungal).

Proposed New Indication

SRT2104, un activateur pharmacologique de SIRT1, montre un potentiel pour traiter les erreurs innées du métabolisme de la cobalamine (IECM) et la déficience en méthionine synthase, en atténuant les déficits cognitifs et neurologiques par la restauration du métabolisme mitochondrial et énergétique.

Proposed Mechanism

Targets: SIRT1, Mitochondrial_Metabolism, Wnt_Signaling, Neurogenesis

SRT2104 active la SIRT1, ce qui conduit à la restauration du métabolisme mitochondrial et énergétique, à la normalisation de la signalisation Wnt et des marqueurs de neurogenèse, améliorant ainsi l'apprentissage et la mémoire.

Evidence

Level: In vivo (modèle murin de déficience en Mtr spécifique au cerveau)

Source: Matmat, K., et al. (2026). SIRT1 mediates brain metabolic and developmental consequences of methionine synthase deficiency in inborn errors of cobalamin metabolism. Cell Reports Medicine.

Reference: PubMed 41747718

Repurposing Score